Astellas und Kate Therapeutics geben exklusive Lizenzvereinbarung für KT430 bekannt

May 10, 2023

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08. Juni 2023, 04:00 ET

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KT430 ist eine präklinische Gentherapie der nächsten Generation zur Behandlung der X-chromosomalen myotubulären Myopathie (XLMTM)

TOKIO und SAN DIEGO, 8. Juni 2023 /PRNewswire/ -- Astellas Pharma Inc. (TSE: 4503, Präsident und CEO: Naoki Okamura, „Astellas“) und Kate Therapeutics („KateTx“) gaben heute eine exklusive Lizenzvereinbarung bekannt Entwicklung und Vermarktung von KT430. KT430 ist eine präklinische Gentherapie der nächsten Generation, die eine funktionelle Kopie des MTM1-Gens über ein neuartiges MyoAAV-Kapsid zur Behandlung der X-chromosomalen myotubulären Myopathie (XLMTM) liefert, einer schweren, lebensbedrohlichen, seltenen neuromuskulären Erkrankung, die durch extreme Muskelschwäche gekennzeichnet ist , Atemversagen und früher Tod.

Im Rahmen der Vereinbarung wird Astellas eine nicht genannte Vorauszahlung an KateTx leisten, die außerdem Anspruch auf Meilensteinzahlungen in den Bereichen Entwicklung, Regulierung und Vermarktung sowie Lizenzgebühren für weltweite Verkäufe hat. Astellas erhält eine exklusive weltweite Lizenz zur Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von KT430.

„Diese Vereinbarung bündelt die gemeinsamen patientenorientierten Missionen von Astellas und KateTx und ermöglicht es uns zu bewerten, wie wir diese neue potenzielle Therapie für Menschen mit XLMTM-Diagnose vorantreiben können“, erklärte Adam Pearson, Chief Strategy Officer bei Astellas. „Die Kombination aus Kates einzigartigem wissenschaftlichen Ansatz und der umfassenden Erfahrung von Astellas bei der Entwicklung von Gentherapien für XLMTM bietet eine solide Grundlage für die Weiterentwicklung von KT430 auf dem Weg zur Klinik. Die Hinzufügung dieser neuen potenziellen Gentherapiebehandlung für XLMTM zusammen mit unserer.“ Das aktuelle AT132-Programm stärkt unser Engagement für diese Patientengemeinschaft und unser Engagement für die Bereitstellung transformativer Medikamente.“

„Wir sind sehr begeistert, dass Astellas die weltweiten Rechte an KT430 erworben hat und was dies für die Patienten und Familien bedeutet, die auf eine mögliche neue Therapie für XLMTM warten“, sagte Kevin Forrest, Ph.D., Präsident und CEO von KateTx. „Unser Unternehmen nutzt neuartige Technologieplattformen, die die wesentlichen Einschränkungen aktueller Gentherapien, einschließlich gewebespezifischer Verabreichung und Genregulation, direkt angehen und das Potenzial haben, Wirksamkeit und Sicherheit zu verbessern. Wir sehen enorme Chancen, Patienten mit sehr schweren Erkrankungen wichtige neue Therapien anzubieten.“ Erkrankungen wie XLMTM sowie andere genetische Störungen, die im Mittelpunkt unserer internen Bemühungen stehen.

Über die X-chromosomale myotubuläre MyopathieXLMTM ist eine schwere, lebensbedrohliche, seltene neuromuskuläre Erkrankung, die durch extreme Muskelschwäche, Atemversagen und frühen Tod gekennzeichnet ist. Schätzungen zufolge liegt die Sterblichkeitsrate in den ersten 18 Lebensmonaten bei 50 Prozent. Bei Patienten, die das Säuglingsalter überschreiten, steigt die Sterblichkeit bis zum Alter von 10 Jahren schätzungsweise um 25 Prozent. XLMTM wird durch Mutationen im MTM1-Gen verursacht, die zu einem Mangel oder einer Funktionsstörung von Myotubularin führen, einem Protein, das für eine normale Entwicklung benötigt wird. Reifung und Funktion von Skelettmuskelzellen. Die Krankheit betrifft etwa 1 von 40.000 bis 50.000 neugeborenen Männern.

XLMTM stellt eine erhebliche Belastung für Patienten, Familien und das Gesundheitssystem dar, einschließlich einer hohen Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung, Krankenhausaufenthalten und chirurgischen Eingriffen. Mehr als 80 Prozent der XLMTM-Patienten benötigen Beatmungsunterstützung, und die meisten Patienten benötigen zur Ernährungsunterstützung eine Gastrostomiesonde. Bei den meisten Patienten werden normale motorische Entwicklungsmeilensteine ​​verzögert oder gar nicht erreicht. Derzeit stehen nur unterstützende Behandlungsmöglichkeiten wie der Einsatz eines Beatmungsgeräts oder eine Ernährungssonde zur Verfügung.

Über Kate TherapeuticsKate Therapeutics (KateTx) ist ein patientenorientiertes Biotechnologieunternehmen, das auf Adeno-assoziierten Viren (AAV) basierende Gentherapien zur Behandlung genetisch definierter Muskel- und Herzerkrankungen entwickelt. Das Unternehmen wendet neuartige Technologieplattformen an, die die wichtigsten Einschränkungen aktueller Gentherapien, einschließlich gewebespezifischer Verabreichung und Genregulation, direkt angehen. Diese Durchbrüche haben das Potenzial, die Wirksamkeit und Sicherheit von Gentherapien zu verbessern und die Verfolgung eines breiteren Spektrums von Zielen zu ermöglichen, die mit aktuellen Technologien sonst schwer zu erreichen wären. Weitere Informationen finden Sie auf der Website von KateTx unter https://www.katetherapeutics.com/.

Über AstellasAstellas Pharma Inc. ist ein Pharmaunternehmen, das in mehr als 70 Ländern weltweit tätig ist. Wir fördern den Focus-Area-Ansatz, der darauf abzielt, Möglichkeiten für die kontinuierliche Entwicklung neuer Medikamente zur Behandlung von Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf zu identifizieren, indem wir uns auf Biologie und Modalität konzentrieren. Darüber hinaus blicken wir über unseren grundlegenden Rx-Fokus hinaus und entwickeln Rx+®-Gesundheitslösungen, die unser Fachwissen und Wissen mit modernster Technologie in verschiedenen Bereichen externer Partner kombinieren. Durch diese Bemühungen steht Astellas an der Spitze des Wandels im Gesundheitswesen, um innovative Wissenschaft in einen WERT für Patienten zu verwandeln. Weitere Informationen finden Sie auf unserer Website unter https://www.astellas.com/en.

Über Astellas Gene TherapiesAstellas Gene Therapies ist ein Astellas-Kompetenzzentrum, das genetische Arzneimittel entwickelt, die das Potenzial haben, Patienten einen transformativen Mehrwert zu bieten. Unsere Engine zur Entdeckung von Gentherapie-Arzneimitteln basiert auf innovativer Wissenschaft, einer validierten AAV-Plattform und branchenführenden internen Fertigungskapazitäten mit besonderem Schwerpunkt auf seltenen Erkrankungen des Auges, des ZNS und des neuromuskulären Systems. Astellas Gene Therapies wird außerdem weitere Astellas-Gentherapieprogramme in Richtung klinischer Forschung vorantreiben. Astellas Gene Therapies hat seinen Sitz in San Francisco und verfügt über Produktions- und Laboreinrichtungen in South San Francisco, Kalifornien, Sanford, NC und Tsukuba, Japan.

Warnhinweise zu Astellas: In dieser Pressemitteilung sind Aussagen zu aktuellen Plänen, Schätzungen, Strategien und Überzeugungen sowie andere Aussagen, bei denen es sich nicht um historische Fakten handelt, zukunftsgerichtete Aussagen über die zukünftige Leistung von Astellas. Diese Aussagen basieren auf den aktuellen Annahmen und Überzeugungen des Managements im Lichte der ihm derzeit zur Verfügung stehenden Informationen und beinhalten bekannte und unbekannte Risiken und Unsicherheiten. Eine Reihe von Faktoren könnten dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen dargelegten Ergebnissen abweichen. Zu diesen Faktoren gehören unter anderem: (i) Änderungen der allgemeinen wirtschaftlichen Bedingungen sowie der Gesetze und Vorschriften in Bezug auf Pharmamärkte, (ii) Wechselkursschwankungen, (iii) Verzögerungen bei der Einführung neuer Produkte, (iv) die Unfähigkeit von Astellas, bestehende und neue Produkte effektiv zu vermarkten, (v) die Unfähigkeit von Astellas, weiterhin effektiv Produkte zu erforschen und zu entwickeln, die von Kunden in hart umkämpften Märkten akzeptiert werden, und (vi) Verletzungen der geistigen Eigentumsrechte von Astellas durch Dritte. Die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen über pharmazeutische Produkte (einschließlich Produkte, die sich derzeit in der Entwicklung befinden) stellen keine Werbung oder medizinische Beratung dar.

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